Gentherapie voor oogaandoening

218
Gentherapie wordt voor het eerst in Europa beschikbaar voor een oogaandoening. Dit komt door een nieuw geneesmiddel dat geschikt is voor mensen met een erfelijke netvliesaandoening die veroorzaakt wordt door een mutatie op het RPE65-gen.
 

De genmutatie is een van de veroorzakers van erfelijke netvliesaandoeningen waaronder retinitis pigmentosa (RP) en Leber congenitale amaurosis (LCA). Voor deze ernstige oogaandoeningen bestond tot op heden geen behandeling.
Het nieuwe medicijn is ontwikkeld in de Verenigde Staten en bevat een werkende variant van het RPE65-gen. De bedoeling is dat het werkende gen de plaats inneemt van het gemuteerde (niet-werkende) gen. Op deze manier zouden netvliescellen weer goed moeten gaan werken. Het medicijn wordt eenmalig via een injectie in het oog gebracht onder het netvlies. Uit onderzoek is gebleken dat een groot deel van de mensen die de deze ooginjectie kreeg, verbetering van het zicht merkte.