Nieuw toegelaten medicijn niet altijd effectief

62
Sommige medicijnen die nieuw worden toegelaten tot de markt, blijken minder effectief te zijn dan op grond van hun werkzaamheid mocht worden verwacht. Dit concludeert het VUMC in een onderzoek naar ‘weesmedicijnen’.
 

Het gaat om medicijnen die zijn ontwikkeld voor zeldzame aandoeningen. Voordat een nieuw geneesmiddel beschikbaar komt voor patiënten, moet er een aantal stappen worden doorlopen. Uit het onderzoek blijkt dat er een kloof is tussen de werkzaamheid op basis waarvan het medicijn is toegelaten en de effectiviteit in de praktijk.
Daar zouden verschillende oorzaken voor zijn. Zo is het meetresultaat voor de cruciale studie voor autorisatie vaak niet goed bepaald. Ook worden er vaak geen goede dose-finding studies uitgevoerd op basis waarvan de optimale dosis voor patiënten kan worden vastgesteld. Deze studie voedt de discussie over de effectiviteit van weesgeneesmiddelen.