Kan dit de eerste echte behandeling tegen de ziekte van Huntington zijn?

Wat als er eindelijk hoop is?

Stel je voor: een erfelijke hersenziekte die generaties lang in families rondgaat. Je weet dat je vader eraan leed, je oma ook, en de kans is groot dat jij zelf hetzelfde lot treft. Dat is de harde realiteit voor mensen met de ziekte van Huntington – een zeldzame, progressieve aandoening die lijkt op een mix van dementie, Parkinson en ALS. Tot nu toe was er geen enkel medicijn dat de ziekte kon stoppen. Tot nu.

Een spectaculaire doorbraak

Onderzoekers van University College London en internationale partners spreken van een “spectaculaire” doorbraak. Voor het eerst is een behandeling getest die de voortgang van de ziekte van Huntington flink lijkt te vertragen. De resultaten waren zo onverwacht positief dat artsen zelf emotioneel werden.

{{ trans('customs.newsletter_signup.responsemsg') }}

{{ trans('customs.buttons.signup') }}

Vul een geldig emailadres in. {{ errors . email[0] }}

Hoe werkt de behandeling?

De nieuwe therapie is een vorm van gentherapie. In een langdurige operatie – soms wel 18 uur – krijgen patiënten een soort genetisch “postpakketje” toegediend via een veilige, aangepaste virusvector. Dit DNA-fragment zorgt ervoor dat hersencellen het schadelijke eiwit, dat normaal gesproken zenuwcellen afbreekt, minder gaan aanmaken. Het effect? Minder schade aan de hersenen en een duidelijk trager ziekteverloop.

Bekijk ook

Frozen shoulder en overgang: de klacht die lang werd genegeerd | Gezondnu

Een frozen shoulder kan maandenlang pijn en stijfheid geven. Waarom treft het vaker vrouwen, en wat helpt tegen deze ‘bevroren schouder’?

Wat betekent dit voor patiënten?

Normaal gesproken zie je bij de ziekte van Huntington binnen een jaar flinke achteruitgang in denken, bewegen en dagelijkse functies. Met deze behandeling lijkt dat proces met jaren te kunnen worden uitgesteld. Een patiënt die volgens artsen al in een rolstoel had moeten zitten, kan nu nog zelfstandig lopen. Anderen voelen zich zó goed dat ze weer aan het werk konden.

Komt dit ook naar Nederland?

De behandeling is nog niet breed beschikbaar. Het gaat om een experimenteel medicijn, AMT-130, ontwikkeld door uniQure – een bedrijf met vestigingen in de VS én Nederland. De verwachting is dat er in 2026 een aanvraag komt om het middel in de VS op de markt te brengen. Daarna volgt Europa. Voor Nederlandse families met Huntington biedt dat hoop, maar er is nog geduld nodig.

Een nieuw tijdperk

Wetenschappers benadrukken dat dit pas het begin is. Als vervolgonderzoek net zo succesvol blijkt, kan dit de eerste echte behandeling zijn die de ziekte van Huntington remt. En misschien – als het vroeg genoeg wordt toegediend – zelfs voorkomt dat symptomen ooit doorbreken.